Salut
Desenvolupen un nanomedicament més eficaç per al tractament de la malaltia rara de Fabry
Es tracta d'una malaltia crònica debilitant a causa d'episodis recurrents de dolor sever que són difícils de controlar amb analgèsics convencionals
leucemia, càncer, laboratori
El projecte europeu Smart4Fabry arriba d'aquesta manera al final amb un dels millors resultats esperats: la designació d'un nou medicament orfe per part de la Comissió Europea i la possibilitat d'avançar en el tractament de Fabry. Aquesta designació permetrà avançar en estudis clínics i arribar als hospitals en pocs anys si el fàrmac passa totes les fases.
El Comitè de Medicaments Orfes (COMP) de l'Agència Europa del Medicament (EMA) ha considerat que els resultats del projecte constitueixen un avantatge clínicament rellevant respecte als tractaments actuals. La designació de medicament orfe, a més de ser un reconeixement al benefici significatiu que ofereix la nova nanomedicina respecte els productes ja autoritzats per a la malaltia de Fabry, suposa implicacions importants en la translació del nou producte terapèutic per afavorir-ne el seu recorregut fins arribar als pacients.
«Amb aquesta designació hem aconseguit un gran assoliment, no sols per als pacients de Fabry, sinó també per a altres patologies que puguin beneficiar-se d'aquest mateix enfocament, possible gràcies a la nanotecnologia», explica Nora Ventosa, investigadora del Centre d'Investigació Biomèdica en xarxa de l'àrea temàtica de Bioenginyeria, Biomateriales i Nanomedicina (CIBER-BBN) i de l'ICMAB-CSIC, que ha coordinat el projecte.
La designació com a medicament orfe busca facilitar l'arribada al mercat de tractaments per a malalties rares i comporta varis incentius, com l'exclusivitat del mercat, les reduccions de tarifes o un assessorament científic específic. A més, les entitats que desenvolupen medicaments orfes tenen accés a subvencions específiques de la Unió Europea i dels programes dels estats membres.
El projecte Smart4Fabry va començar el 2017 gràcies a un finançament europeu -del programa Horizon 2020- de 5,8 milions d'euros. La seva consecució ha estat possible gràcies a la col·laboració de diversos grups del CIBER-BBN a l'ICMAB, l'Institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC); el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB). El consorci del projecte, el formen centres de recerca i empreses d'altres països.
Necessitat de nous tractaments per a la malaltia
Aquesta malaltia, també coneguda com a malaltia d'Anderson-Fabry, representa el trastorn d'emmagatzematge lisosòmic més freqüent. És causada per una absència o deficiència de l'enzim α-galactosidasa A (GLA). Els tractaments actuals consisteixen en l'administració intravenosa de l'enzim GLA, però presenten una eficàcia i una biodistribució limitades.
El fàrmac que s'ha desenvolupat ara és una nova nanoformulació de GLA (nanoGLA), que en millora l'eficàcia en comparació amb el tractament de referència amb GLA no nanoformulada. «El producte liposomal de tercera generació que hem desenvolupat ha demostrat, a nivell preclínic, una eficàcia millorada en comparació als tractaments de reemplaçament enzimàtic autoritzats. Es demostra que l'estratègia d'aportació de l'enzim GLA mitjançant una nanoliposoma intel·ligent a les cèl·lules afectades és altament exitosa», indica Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN i del VHIR, responsables d'estudiar l'eficàcia del producte.