Desenvolupen una teràpia per a tractar als pacients leucèmia recurrent, fins ara considerada intractable
L'enfocament empra una nova tècnica d'edició genètica per a editar cèl·lules immunes d'un donant de manera que combatin la malaltia
Un equip internacional d'investigadors completa el mapa genòmic de la leucèmia limfàtica crònica
Un esperançador assaig clínic de fase II dut a terme pels serveis sanitaris públics del Regne Unit (NHS)ha llançat resultats positius per a dos pacients amb leucèmia recurrent tractats amb cèl·lules T modificades mitjançant editors de bases.
Com explica el report, publicat en el prestigiós mitjà especialitzatTheNewEnglandJournalofMedicine, aquesta tecnologia es basa en el trasplantament de cèl·lules T procedents d'un donant, però editades genèticament mitjançant una tècnica d'última tecnologia que permet fer canvis extremadament precisos en el seu codi genètic de manera que siguin capaços de combatre la leucèmia.
Els dos pacients són adolescents, i al cap de poc temps els seus marcadors de leucèmia eren indetectables, la qual cosa els va permetre sotmetre's a un trasplantament de medul·la amb aparent èxit. Tristament, un tercer adolescent va morir per infeccions i altres complicacions, si bé havia respost favorablement a la nova teràpia.
L'estudi resulta de gran rellevància, no sols perquè es tracta d'una fase bastant avançada (les teràpies poden finalment aprovar-se una vegada que superen la fase III, el següent estadi) sinó perquè es tracta de la primera aplicació de la tecnologia d'edició de bases per a la salut humana.
La leucèmialinfoblàsticaaguda de les cèl·lules T és un càncer de la sang que afecta els glòbuls blancs que normalment es tracta amb quimioteràpia i, posteriorment, amb trasplantaments de medul·la òssia (un procediment tremendament invasiu i potencialment letal, però que a vegades aconsegueix la remissió de la malaltia). No obstant això, una vegada que torna després de la quimioteràpia pot ser difícil d'eliminar, dificultant o impossibilitant els passos posteriors.
Per això, aquest tipus de teràpies experimentals són una opció per als pacients amb aquestes característiques, en els quals els pronòstics són molt pobres, i especialment per a les persones més joves afligides de leucèmia resistent.
En aquest context, la tecnologia d'edició de bases sembla resultar molt prometedora. Consisteix en l'eliminació o substitució de lletres individuals en el codi genètica, de manera que s'aconsegueixen multitud d'efectes específics (com que les cèl·lules editades ataquin a les que produeixen determinades proteïnes indicatives del càncer, o que passin desapercebudes per als fàrmacsquimioterapèutics). Els autors creuen, a més, que aquest enfocament podrà usar-se en el futur primerenc per a atallar moltes més malalties en les quals canvis similarment mínims provoquen la patologia.