Salud
Buenos resultados de un nuevo fármaco contra el neuroblastoma, uno de los tumores sólidos infantiles más agresivos
El ABTL0812 se administra por vía oral y causa la muerte de las células cancerosas por autofàgia
leucemia, cáncer, laboratorio
Hasta ahora, se ha demostrado que el ABTL0812 ejerce un potente efecto antitumoral en modelos preclínicos de diferentes tipos de cánceres. En el 2016 se completó satisfactoriamente un ensayo clínico de fase 1 en tumores avanzados en adultos, que demostró una alta seguridad y una mínima toxicidad. Además, se detectaron las primeras señales de eficacia terapéutica. En 2020, AbilityPharma ha completado un estudio de fase 2 en pacientes de cáncer de endometrio y de pulmón, donde ABTL0812 combinado con quimioterapia, ha demostrado una eficacia terapéutica superior a la quimioterapia sola y también un alta seguridad. También en 2020 se ha obtenido la aprobación en los Estados Unidos y en el Estado español para iniciar un estudio fase 2b en cáncer pancreático.
Este trabajo en neuroblastoma, liderado por el doctor Miguel Segura, investigador del Laboratorio de Tumores Neurales dentro del Grupo de Recerca Translacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del VHIR, es el primero al investigar el potencial terapéutico de ABTL0812 en modelos de cáncer infantil. «Los resultados del estudio confirman el efecto terapéutico de ABTL0812 en modelos preclínicos de neuroblastoma como terapia única o en combinación con otras terapias actualmente en uso para el tratamiento de neuroblastomes. También se ha demostrado su alta seguridad y baja toxicidad en estos modelos, un aspecto muy importante, especialmente en cánceres pediátricos,» ha comentado Segura.
Estos estudios han llevado a la obtención de la designación de medicamento huérfano (ODD) para las agencias del medicamento europea y americana (EMA y FDA), lo cual facilita y acelera el proceso para que ABTL0812 sea aprobado como terapia por el neuroblastoma.
ABTL0812 ha completado positivamente un estudio clínico de fase 2.ª abierto en Europa en pacientes con cáncer de endometrio o cáncer escamoso de pulmón, como tratamiento de primera línea en combinación con quimioterapia y como tratamiento de mantenimiento crónico después de los ciclos de quimioterapia, aportando un aumento en la eficacia. El estudio se ha realizado en hospitales oncológicos a líderes en el Estado español y Francia.
Actualmente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la FDA de los EE.UU. han autorizado un ensayo clínico de fase 2b multicéntrico internacional, doble ciego y controlado con placebo, en cáncer de páncreas para investigar ABTL0812 en combinación con la quimioterapia FOLFIRINOX.
ABTL0812 cuenta además a mes con la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el cáncer de páncreas, para el cáncer de trato biliar y para el cáncer pediátrico neuroblastoma, aprobadas por la FDA a los Estados Unidos y por el EMA en Europa.
Los resultados del estudio se han publicado en la revista 'Cell Death & Disease'.