Sanidad financiará dos nuevos medicamentos contra la acondroplasia y la atrofia muscular espinal

El Ministerio de Sanidad financiará dos nuevos medicamentos para la acondroplasia –un transtorn óseo que provoca enanismo– y la atrofia muscular espinal (AME) que no son atractivos para las empresas farmacéuticas por su baja demanda. Según ha informado el gobierno español en un comunicado, los medicamentos en cuestión se comercializan con los nombres Voxzogo y Evrysdi. Es una decisión tomada por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).

El primero, Voxzogo, está indicado para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años o más con las epífisis –cada uno de las extremidades de los huesos largos unido a la parte media por un cartílago que se acaba osificando– todavía no cerradas, elcual hay que comprobar con pruebas genéticas. Es el primer tratamiento autorizado para este transtorno.

Evrysdi, con risdiplam como principio activo, es el tercer medicamento autorizado y financiado para la atrofia muscular espinal y el primero que se adminsitra por vía oral, motivo por el cual supone una ventaja para las personas que no pueden optar a una terapia genética o a la administración rectal, que hasta ahora eran las únicas opciones.