Simufilam, el nuevo fármaco que mejora los síntomas del alzhéimer en casi la mitad de los pacientes

La búsqueda de opciones farmacológicas para el abordaje del alzhéimer ha demostrado históricamente ser particularmente difícil, y sólo recientemente los científicos han empezado a lograr algunos resultados moderados gracias a medicamentos como el lecanemab.

Afortunadamente, un nuevo fármaco está arrojando resultados prometedores en los últimos tiempos. Se trata del simufilam, que en su ensayo clínico de fase II (el penúltimo antes de que el compuesto pueda optar a su aprobación) ha proporcionado beneficios a nivel cognitivo en casi la mitad de los pacientes (47%) en los que ha sido probado.

Concretamente, reporta el medio especializado Alzheimer's News Today, el simufilam se probó en 216 pacientes con enfermedad leve a moderada, a los que se les dieron dos comprimidos de 100mg dos veces cada día durante un año.

En general, se observó un declive cognitivo mínimo, un resultado que la compañía desarrolladora valora como «deseable» en un estudio practicado sobre pacientes con alzhéimer leve a moderado. El tratamiento además pareció aliviar las conductas relacionadas con la depresión y la demencia en los pacientes, dos metas exploratorias, y se encontró que el simufilam resultaba seguro y bien tolerado.

Aunque los datos finales del ensayo de fase II aún se esperan, el reclutamiento para dos ensayos de fase III sobre la seguridad y la eficacia del fármaco ya ha comenzado en docenas de lugares en los Estados Unidos, Canadá, Puerto Rico, Australia y Corea del Sur.

Previamente conocida como PTI-25, el simufilam es una pequeña molécula oral diseñada para corregir una forma alterada de una proteína, la filamina A, que contribuye a la formación de acumulaciones de otras dos proteínas defectuosas fuertemente ligadas a diversos trastornos neurodegenerativos: el beta-amiloide y el tau.

De hecho, y aunque los mecanismos concretos detrás de la demencia y el alzhéimer aún están bajo investigación, se sabe que las enfermedades se caracterizan por la formación de acumulaciones (llamadas placas y ovillos) tóxicas de beta-amiloide y tau que matan neuronas, afectando a la capacidad de los pacientes para pensar, recordar y aprender.